ژن‌درمانی برای رتینیت‌پیگمانتر

اثرات عوامل حمایت‌کننده سلول‌های عصبی در بیماری‌های نورودژنراتیو به‌علت آهسته‌بودن پیشرفت بیماری، مشکلی قابل‌ارزیابی است.

سلامت سلول‌های فوتورسپتور مخروطی شبکیه به سلامت سلول‌های استوانه‌ای وابسته است که علت آن نامشخص می‌باشد.

هنگامی که سلول‌های استوانه‌ای به مرحله مشخصی‌از دژنرسانس برسد،سلول‌های‌مخروطی شروع به دژنرسانس می‌نمایند.

بعضی از عوامل ازجمـله عوامل نوروتروفیک سیلیر(CNTF:Ciliary Neuro Trophic Factor) در پایداری سلول‌های عصبی رتین اثرات زیادی دارند.

اما برای به‌کاربردن این عوامل به‌عنوان درمان به علت عوارض ناشناخته آنها، به‌کار بردن احتیاطات لازم ضروری است. در تحقیقات آزمایشگاهی روی موش‌هایی که با کمبود Rhodopsin دچار رتینیت پیگمانتر شده بودند، در سن ۴هفتگی قبل‌از اینکه سلول‌های مخروطی شروع به تخریب بنمایند، توسط یک حامل ویروسی پروتئینCNTF را به داخل ویتره و سپس به سطح رتین رساندند و نشان دادند که CNTF اثرات حمایت‌کننده‌ای روی سلول‌های فوتورسپتور رتین دارند؛ اما با مقدار بیشتر دارو حساسیت رتین نقصان یافت. به نظر می‌رسد اگر هنگامی‌که هنوز سلول‌های استوانه‌ای آسیب زیادی ندیده‌اند درمان را شروع‌کنیم، سلول‌های مخروطی سالم باقی خواهند ماند.

بنابراین می‌توان گفت که CNTF می‌تواند دژنرسانس  سلول‌های استوانه‌ای را آهسته نموده و در نتیجه سلول‌های مخروطی سالم خواهند ماند.

باید دانست که این درمان در‌تمام بیماران رتینیت پیگمانتر تأثیر نمی‌کند، چرا‌که بیماران زمانی مراجعه می‌نمایند که بیماری خیلی پیشرفته است.

امید‌است که به‌زودی در درمان بیماری‌های نورودژنراتیو دیگر ازجمله Amyotrophic Latera Sclerosis)ALS) از این روش بتوان استفاده‌نمود.