پارکینسون و درمان با ژن

بیماری پارکینسون (PD) یک سندرم پیشرونده‌ی نورودژنراتیو است که بر توان‌های حرکتی وغیر حرکتی تأثیر می‌گذارد. طی یک بررسی با حمایت مالی کارخانه، مسأله‌ی ایمنی، قابلیت تحمل وتأثیر رساندن دو طرفه‌ی اینترا استریاتالProSavin بررسی شد که یک روش درمان با ژن لنتی ویرال بر‌پایه‌ی ناقل است و به منظور تقویت تولید دائمی دوپامین درمغز انجام می شود. این بررسی فاز 1/2‌ کارآزمایی برچسب باز با پیگیری برچسب باز برای ایمنی روش بود 15‌بیمار مبتلا به PD خفیف تا متوسط و دارای عکس‌العمل کاملاً مستند نسبت به درمان با دوپامین از دوز کم (107×1/9 واحد ترانسدیوسینگ(TU)، 3 بیمار)، دوز متوسط (107×4/0، 6 بیمار) یا دوز بالا (TU 108×1، 6 بیمار) ProSavin استفاده کردند.
بیماران به‌مدت 12‌ماه پیگیری شدند و در‌این‌مدت 54 رویداد ناگوار بالقوه مرتبط با درمان گزارش‌شد (3‌مورد متوسط و باقی خفیف). شایع‌‌ترین رویداد ناگوار دیسکینزی با دارو بود که به کاهش دارو نیاز داشت(به ویژه دراوایل با دوز بالاتر) و بانوسانات حرکتی همراه بود. امتیاز متوسط در اشل درجه‌بندی‌بیماری پارکینسون III درحالت قطع دارو بعد از 6 ماه تا 32٪ بهبود یافت.

 Lancet 2014 Jan 10