سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اقدام به تصویب سریع یک داروی خوراکی برای درمان بیماران مبتلا به سرطان سلول‌های ریوی غیرکوچک پیشرفته(NSCLC) کرده‌است.

اسیمرتینیب ،(تاگریسو) (Osimertinib:‌Tagrisso)، اکنون برای بیمارانی‌ به‌کار‌می‌رود که تومورهای سرطانی آنها دارای جهش ژن گیرنده‌ی عامل رشد اپیدرمال خاصی می‌باشند (EGFR T790M) و بیماری آنان بعد‌از بلوک‌کردن این ژن با سایر داروهای بلوک‌کننده‌ی EGFR رو به وخامت رفته است.

سرطان ریه بیشترین عامل مرگ‌و‌میر ناشی‌از سرطان در آمریکا به‌شمار می‌آید، به‌طوری‌که بنابر گزارش مؤسسه‌ی ملی سرطان (NCI)، ۲۲۱۲۰۰مورد ابتلای جدید و ۱۵۸۰۴۰مورد مرگ دراثر این سرطان در‌سال‌2015 گزارش شده‌است. متداولترین نوع سرطان ریه، NSCLC است و زمانی رخ‌می‌دهد که سلول‌های سرطانی در بافت‌های ریه شکل می‌گیرند. ژن‌EGFR یک نوع پروتئین است که در رشد و انتشار سلول‌های سرطانی دخیل می‌باشد.

تأیید این دارو قدم بزرگی در راه درمان بیمارانی است که تست جهش ژن مقاومت‌کننده‌ی EGFR در آنها مثبت بوده (T790M) و مبنای تأیید این دارو شواهد قابل‌توجهی (Significant) بوده که از کارآزمایی‌های بالینی متعدد به‌دست‌آمده‌اند که نشان‌می‌دهد تاگریسو دارای اثرات قابل‌ملاحظه‌ای در کاهش اندازه‌ی تومور در بیش‌از نیمی‌از بیماران بوده است‌. همچنین اولین تست تشخیصی بی‌خطر و مـؤثر همراه (Companion Diagnostic Test) تست Cobas EGFR Mutation Test v2 است‌ که توسطFDA تأیید‌شده تا بتوان آن دسته از انواع ژن‌های مقاومت‌کننده EGFR که هدف تاگریسو قرارگرفته بودند را شناسایی‌کرد. نسخه‌ی جدید تأیید‌شده‌ی تست مذکور(V2) موجب اضافه‌شدن جهش‌ژنتیکی «T790M» به لیست جهش‌های بالینی مرتبط شناسایی‌شده توسط تست اولیه«V1 Cobas EGFR Mutation»  شـده‌است. در دستـرس بودن «Cobas EGF Mutation Test V2» موجب مرتفع‌شدن نیاز به‌شناسایی این جهش‌ژنتیکی مهم می‌شود که می‌تواند اثربخشی درمان‌ها را به‌شدت تحت‌تأثیر قرار‌دهد‌.

ایمنی و اثربخشی تاگریسو در ۲ آزمایش (Multicenter Single Arm Studies) روی ۴۱۱بیمار مبتلا به NSCLC پیشرفته با جهش ژنتیکی EGFR T790M صورت‌گرفته، نشان‌داده شده‌است. لازم به ‌ذکر است که تمامی نمونه‌ها افرادی بودند که وضعیت بیماری آنها بعد‌از درمان با داروی بلوک‌‌کننده‌ی ‌EGFR وخیم‌تر شده بود. نتایج نشان‌داد که ۵۷‌درصد از بیماران در بررسی اول و ۶۱درصداز آنها در بررسی‌دوم از کاهش جزئی یا کلی اندازه‌ی تومور سرطانی خود که به‌نام نرخ پاسخگویی هدف معروف است (Objective response rate) بهره‌برده‌اند. اسهال، مشکلات پوست و ناخن از‌جمله خشکی پوست، کهیر و یا عفونت و قرمزی اطراف ناخن‌ها از رایجترین عوارض‌جانبی تاگریسو هستند. تاگریسو ممکن‌است در مواردی نادر، منجر به ایجاد عوارض شدیدی شامل التهاب ریه و آسیب قلبی و یا موجب وارد‌شدن صدمه به جنین شود.

FDA به شرکت سوئدی ـ انگلیسی  «Astra Zeneca» که تولید‌کننده‌ی این دارو است، مجوز‌های «درمان موفق» (Companion Diagnostic Test)، «بازنگری اولویت» (Priority review designation) و «تخصیص امتیاز» (Orphan drug designation) را اعطا‌کرده است. مجوز درمان موفق، زمانی به یک دارو اعطا‌می‌شود که اول برای درمان یک بیماری وخیم (Serious) کشنده تولید‌شده باشد و دوم در زمان ثبت آن، شواهد بالینی اولیه مبنی‌بر اثربخش بودن آن نسبت به داروهای موجود در دست باشد. مجوز بازنگری اولویت، زمانی به یک دارو اعطا می‌شود که استفاده از آن بتواند در‌عین ایمنی، اثربخشی زیادی در درمان یک بیماری وخیم به‌همراه داشته باشد. مجوز تخصیص امتیاز(ODD) با ارائه‌‌ی مشوق‌های مالی چون معافیت مالیاتی، پوشش هزینه و اعطای انحصار بازار، به تشویق توسعه‌‌ی ساخت داروهای نوظهور جهت مقابله با بیماری‌های نادر می‌پردازد. تاگریسو تحت برنامه‌ی تأیید سریع‌FDA قرار‌گرفت که اجازه ‌می‌دهد دارویی برای درمان یک بیماری تهدید‌کننده‌ی زندگی و جدی و براساس داده‌های بالینی، مورد استفاده‌ی عمومی قرار‌گیرد. تأیید سریع این دارو همچنین به‌دلیل تأثیر آن بر«Surrogate Endpoint Reasonably» (در کارآزمایی‌های بالینی معیاری برای ارزیابی تأثیرگذاری یک درمان خاص به‌شمار‌می‌آید) بوده که به‌احتمال زیاد می‌تواند پیش‌بینی‌‌کننده‌ی مزایای بالینی برای بیماران باشد. برنامه‌ی مذکور، دسترسی سریعتر بیماران به داروهای جدید و امیدوارکننده را میسر می‌سازد و این درحالی است که شرکت دارویی سازنده، همچنان مشغول کارآزمایی‌های بالینی تأییدی (Confirmatory Clinical Trials) است.