با استفاده از سلولهای ترمیمشده خود بیمار بهعنوان بافت جایگزین، میتوان بیماریهای چشمی را که به کوری منجر میشوند، درماننمود.
با استفادهاز فنآوری نوین ترمیم ژنهای بیماری ( ترمیم ژن CRISPR/9Cas9) محققان موفق به ترمیم جهش ژن منجر به کوری در بنیاختهها گشتهاند. نتایج بهدستآمده حاکی از آن است که شاید روزی بتوان بیماریهای چشمی را درمانکرد؛ به گونهای که دراین روش، از سلولهای خود بیمار برای پرورش بافت جایگزینی استفادهشود.
با هدف ترمیم شرایط روبهوخامت شبکیهچشم بیمارانیکه دارای بیماری ارثی مرتبط با کوری [بهنام رتینیتپیگمانتر مرتبط با ژنXLRP) X)] هستند، محققان از سلولهای پوست بیماران، بنیاختههایی را تولید و سپس ژن آسیبدیده را ترمیم کردند. این روش ترمیم به قدری دقیق بود که تنها تغییرDNA را که موجب آسیب به ژنRPGR شده بود، ترمیمکرده و مهمتر اینکه بافت ترمیمشده نیز از بنیاختههای خود بیمار بهدستآمده بود؛ ازاینرو، بدون نیاز به داروهای مضر برای جلوگیریاز پسزدن بافت، میتوان آنها را پیوند زد.
به اعتقاد محققان، ازلحاظ نظری سلولهای سالم جدیدی را که پساز ترمیم جهش ژنی خاصی از بیمار بهدست آمدهاند،میتوان پیوند زد. بیماریهای مرتبط با شبکیه، نمونهای کامل و بینقص برای درمان بنیاختهها هستند و با وجود پیشرفت درزمینه تکنیکهای جراحی، انتظارمیرود که بتوان سلولها را دقیقاً بههمان جایی پیوند زد که به وجود آنها نیاز است.
فنآوریCRISPR قادر است تا در۱۳درصد از بنیاختهها که درصد قابل قبولی در ترمیم ژنها محسوب میشود، جهشRPGR را ترمیمکند و جهش ژن در زنجیره بسیار تکرارشونده ژنRPGR قرارمیگیرد، بهگونهای که به دشواری میتوان نواحی را از یکدیگر متمایزکرد. در حقیقت، در ابتدا تعیین زنجیرهDNA دراین بخش از ژن چالشساز بود و مشخص نبود که CRISPR/Cas بتواند بهسوی«جهش نقطهای» حرکت و آن را ترمیم نماید.
از این فنآوری، هنوز در انسانها استفادهنگردیده است. ازاینرو در ارتباط با تغییرات ژنتیکی پیشبینینشده، همچنان نگرانیهای مرتبط با ایمنی باقیمیماند. همچنین در ارتباط با توانمندی این تکنیک برای ایجاد تغییرات دائمی ژنتیکی در اسپرم و سلولهای تخم (Egg cells)، نگرانیهایی وجود دارد. باوجوداین، امکانِ ترمیم ژنهای بیمار، تواناییهای بالقوه زیادی را دارا میباشد.
Ref: University of Iowa Health Care
