پیوند بنیاختههای خونساز از مغزاستخوان خود بیمار (HSCT) از تزریق ماهیانه سیکلوفسفامید درونوریدی در بیماران مبتلا به سختپوستی همراه با درگیری ارگانهای داخلی، در یک کارآزمایی تصادفی چندحرکتی (SCOT) مؤثر بودهاست.
در انتهای ماه۴۸ و ۵۴ مقایسه رتبه جهانی شامل امتیازاتی میشود که درآن پیوند بنیاختههای خونساز +CD34 از مغزاستخوان خود فرد (HSCT) نسبتبه مصرف ۱۲ماهه پالسهای وریدی سیکلوفسفامید به میزان ۷۵۰mg/m2 درگروه تحتدرمان، متشکلاز ۳۶بیمار مبتلا به سختپوستی منتشر و ۳۹بیماری که درمعرض خطر بالای ابتلا به درگیری ریوی یا کلیوی قرارداشتند (که بهصورت تصادفی درگروهها قرارگرفته بودند)، ارجحیت داشت (پساز ۵۴ماه P =0/013). در گردهمایی سالانه انجمن روماتولوژی آمریکا گزارششد؛ درمواردیکه تحتدرمان HSCT بوده و یا حداقل ۹دوز از سیکلوفسفامید را دریافتکرده بودند نیز این درمان دارای تأثیر بیشتری بود (پساز 48ماه P = 0/003) و (پساز ۵۴ماه P =0/008).
امتیازهای ترکیبی جهانی (Global rank composite scores) براساس تسلسلی از نتایج بهدستآمدند که (بهترتیب رتبه) شامل مرگومیر، بقای بدون وقوع پیشامد، ظرفیت حیاتی اجباری، امتیاز ارزیابی سلامت سختپوستی و امتیاز پوستی معیار ترمیمشده (Rodnan mRSS) میباشند؛ هربیمار براساس این رتبهبندی با سایر بیماران حاضر دراین پژوهش مقایسهشد و مطابق نظر محققان، HSCT درکل و در هریک از بیماران نیز مؤلفههای امتیازی ارجحتر بود.
یافتهها توسط پژوهش دیگری نیز تأیید شدند و نتایج این پژوهش بیانگر آن بود که در انتهای ماه ۵۴ «بقای بدون وقوع پیشامد» درگروهHSCT برابر با ۷۹درصد و درگروه سیکلوفسفامید ۵۰درصد بود؛ بهبود کلی نیز در گروهها بهترتیب ۹۱درصد و ۷۷درصد بود. تفاوت میان گروهها ازلحاظ آماری چشمگیر بود.
محققان درمورد اختلاف ۳۰ امتیازی میان گروهها درمورد میزان بقای بدون وقوع پیشامد (Event free Survival rate) نیز اشارهکردند که این موضوع در سختپوستی پیشرفته نتیجهای قابلتوجه است. مصرف داروهای ضدروماتیسم ملایمکننده بیماری، در انتهای ماه۵۴ برای ۹درصداز گروهHSCT و 44درصداز گروه سیکلوفسفامید، نیاز به آغاز داشت.
میزان پیشامدهای ناسازگار و جدی (Serious & Adverse events) در هردوگروه مشابه بود، گرچه پیشامدهای ناسازگار درجه۳ یا بالاتر (شامل سایتوپنی ناشیاز درمان که درگروهHSCT رایجتر بود)، همانند بیماری زونا بود. بیشتر پیامدهای جدی و اتفاقهای ناگوار در 14ماه اول رخمیدادند. مرگومیر ناشیاز درمان در انتهای ۵۴ ماه درگروهHSCT ۳درصد و درگروه سیکلوفسفامید صفر درصد بود.
نمونههای مورد بررسی قرارگرفته شامل بزرگسالانی با سن بین ۱۸تا۶۹سال با متوسط امتیاز ترمیمشده زمینهای تصادفی پوستی پایه۳۰ در معیار پوستی ترمیمشده Rondan و متوسط ظرفیت حیاتی اجباری پایه (FVC) و متوسط موردانتظار ظرفیت پخش ریوی منواکسیدکربن (DLCO) بودند که و همگی آنها به غیراز ۲بیمار، مشکل ریوی داشتند.
شکی نیست که پیوند، خطراتی دارد اما یافتههای ارزیابی SCOT از پیوند HSCT از مغزاستخوان خود بیمار بهعنوان پیشرفتی چشمگیر در مراقبت از گسترش سختپوستی سیستمی جلدی توأم با درگیری ارگانهای داخلی حمایتمیکند؛ چراکه این رهیافت درمقایسه با مصرف۱۲ماهه پالسهای سیکلوفسفامیدIV، پیامدهای درازمدتتری داشت. امتیاز ترکیبی جهانی (ERCS) که برای این پژوهش توسعهیافته بود، معیار مناسبی از پیامدهای سختپوستی بود. ارجاع زودهنگام به مرکز پیوند برای مشاوره اقدامی، احتیاطی است که به بیمار اجازهمیدهد تا خیلی زودتر (پیشاز آنکه mRR به ۳۰ و DLco به۵۰ برسد) برای درمان خود، تصمیم آگاهانهای اتخاذنماید.
SCOT:
Scleroderma Cyclophosphamide or Transplantation trial
Ref:
Rheumatology News, ACR Annual meeting
