در‌گذشته تلاش‌ها برای پاسخ به این پرسش که آیا ژن‌درمانی می‌تواند برای مداوای فیبروز‌کیستیک به‌کار گرفته شود یا خیر، با موفقیت زیادی همراه نبود.

ولی‌اکنون، تحقیقات جدید نشان‌می‌دهند که چگونه یک ژن‌درمانی‌ارتقایافته(Improved gene Therapy) نتایج امیدوارکننده‎‌‌ای را در موش‌های مبتلا به فیبروز‌کیستیک نشان دادند.

این بررسی راه جدیدی از ترمیم ژن معیوبی را پیشنهاد‌می‌دهد که سبب بروز درمان فیبروزکیستیک شده و مؤثرتر از رویکردهایی باشد که پیشتر آزموده شده‌اند.

این محققان همچنین نشان‌دادند که کشت‌های سلولی تهیه شده از بیماران مبتلا به فیبروزکیستیک به‌خوبی به ژن‌درمانی جدید واکنش نشان می‌دهند.
فیبروز‌کیستیک یک اختلال ژنتیکی است که معمولاً در دوران کودکی آغاز می‌شود و باعث می‌شود که ریه‌ها و سیستم گوارشی با ترشحات‌مخاطی ضخیم و چسبناک (Thick & Sticky Mucus)مسدود‌شده و تنفس‌کردن را دشوار سازد. نشانه‌ها شامل: سرفه‌ی‌مداوم، عفونت‌های بازگشتی (عودکننده) تنفسی و عدم افزایش وزن می‌باشند.

از آن‌جایی‌که در‌حال‌حاضر هیچ درمانی برای فیبروزکیستیک وجود ندارد، درمان‌ها می‌توانند نشانه‌ها را کاهش‌دهند و به بیماران کمک نمایند تا زندگی طولانی‌تری داشته باشند.

فیبروزکیستیک ناشی از یک ژن معیوب ‌به نام CFTR است که توالی ژنتیکی را برای پروتئینی کُد می‌نماید که برای کنترل کانال‌های جریان یون‌های آبی که به خارج از سلول‌ها جریان‌دارند، حیاتی است.در افراد مبتلا به فیبروزکیستیک، این کانال‌های یونی یا وجود ندارند و یا به‌درستی عمل‌نمی‌کنند.
محققان اذعان می‌دارند داروی جدیدی که کانال‌های یونی معیوب را بازسازی می‌کند و چند سالی است که به‌کار می‌رود، تنها در اقلیتی از بیماران مبتلا به فیبروز‌کیستیک عمل می‌نماید.

ژن‌درمانی جدید که فیبروزکیستیک در موش‌ها را درمان کرد:

ژن‌درمانی، درمانی است که در آن ژن معیوب عامل بیماری با یک ژن سالم جایگزین می‌شود.

با اینکه آزمایش‌های بالینی ثابت کرده‌اند که استفاده از روش‌های مختلف جایگذاری یک ژن‌CFTR سالم، ایمن هستند و به‌خوبی در بیماران مبتلا به فیبروزکیستیک تحمل می‌شوند، بااین‌حال، هیچ‌کدام از این روش‌ها منجر به سودمندی بالینی مداوم و واضحی نشده است. از آنجایی که ثابت شده است ژن‌درمانی برای اختلالاتی مانند هموفیلی و نابینایی مادرزادی موفقیت‌آمیز است، لذا محققان درحال بررسی مجدد پتانسیل این روش درمانی برای فیبروز کیستیک می‌باشند.

ژن درمانی جدید مورد استفاده محققان بنام ژن درمانی نوترکیب آدنوـ ویروس ‌(Recombinent adeno - associated virus gene Therapy) نامیده می‎‌‌شود، که از یک ویروس از دسته‌ی آدنو ـ ویروس‌های (AAV) نسبتاً خوش‌خیم برای جایگذاری کپی ژن سالم CFTR درون سلول‌ها استفاده می‌کند.

ژن‌درمانی ویروس نوترکیب آدنوـ‌ ویروس جدید نتایج مثبتی در تست موش‌های مبتلا به فیبروزکیستیک و همچنین در کشت‌های سلول‌های‌روده‌ی بیماران مبتلا به فیبروزکیستیک نشان‌داد؛ از طریق مجاری تنفسی ویروس نوترکیب آدنوـ‌ ‌ویروس به بدن موش‌ها وارد گردید و بیشتر موش‌های مبتلا به فیبروزکیستیک (CF) بهبود یافتند. در کشت‌های سلولی به‌دست‌آمده از فرد بیمار نیز انتقال کلراید و مایع، به‌حالت اولیه خود بازگشت.

محققان اشاره‌کردند که هنوز هم راه طولانی پیش‌روی چنین رویکردی است تا برای استفاده در بیماران‌مبتلابه فیبروزکیستیک(CF) آماده شود و آنها افزودند که بالابردن امیدها و انتظارات دراین مرحله اشتباه خواهد بود و باید بررسی کنند که درمان برای چه مدت زمانی عمل می‌کند و اینکه آیا دوزهای تکراری مورد نیاز خواهند بود یا خیر.

اما واضح است که ژن‌درمانی، مورد مناسب و امیدوارکننده‌ای (Promising Candidate) برای تحقیقات بیشتر به‌سمت درمانی مؤثر و ماندگار برای فیبروزکیستیک می‌باشد.