درمان جدید برای هموفیلی نادر

سازمان غذا و داروی ایالات‌متحده (U.S. Food and Drug Administration (FDA، آبیزورObizur [فاکتور ضدهموفیلی (نوترکیب)، زنجیره‌ی خوکی] Antihemophilic Factor (Recombinant), Porcine Sequence را برای درمان حوادث منجر به خونریزی در افراد بالغ با مشکل هموفیلی اکتسابی نوعA (نقص فاکتور اکتسابی FVIII)VIII)، تأییدکرد.

هموفیلی اکتسابی نوعA نادر ولی بالقوه، تهدیدکننده‌ی زندگی است، چرا که موجب خونروی براثر گسترش پادتن یا آنتی‌بادی‌های، هدایت شده علیه FVIII خودِ بدن بوده که فاکتور مهمی برای لخته شدن خون است. زمانی‌که FVIII توسط این اتوآنتی‌بادی autoantibodies غیرفعال می‌شود، خون شخص به صورت طبیعی منعقد نمی‌شود، درنتیجه به خونروی بیش‌ازحد منجر می‌شود که می‌تواند به‌طور خودبه‌خودی یا به دنبال یک اتفاق مثلاً ضربه یا جراحی رخ دهد.

هموفیلی اکتسابی نوعA، برخلاف هموفیلی ارثی، اختلال ژنتیکی نیست و هم مرد و هم زن را مبتلا می‌کند. پیشرفت هموفیلی اکتسابی نوعA، به سایر شرایط پزشکی ازقبیل بارداری، سرطان یا استفاده از داروهای خاصی بستگی دارد. با این همه، تقریباً در نیمی از موارد، هیچ علت خاصی برای آن پیدا نشده است. تشخیص این شرایط ممکن‌است مشکل باشد و شدت خونروی می‌تواند معالجه را به‌چالش بکشاند.

دکتر کارن میدتِرن مدیر مرکز FDA برای ارزیابی و تحقیق بیولوژیک، گفت: «تأیید این محصول، گزینه‌ی درمانی مهمی را را برای استفاده و درمان بیمارانی که مبتلا به این بیماری نادر هستند، فراهم می‌آورد».

آبیزور، از نوترکیب FVIII آنالوگ خوکی تشکیل شده‌است که به‌قدر کافی مشابه FVIII انسان است که به میزان کمتری توسط آنتی‌بادی‌های ضدFVIII انسان، که در افراد با هموفیلی اکتسابی نوعA وجود دارد، خنثی می‌گردد.

در آزمایش بالینی از 29 فرد بالغ مبتلا به هموفیـلی اکتسابی نوعA، آبیزور برای درمان خونروی جدی که بیماران بر اثر حادثه به آن دچار شده بودند، مورد آزمایش قرار گرفت و سلامتی و اثربخشی آن ارزیابی گردید. این آزمایش میزان تاثیر آبیزور را در درمان این نوع خونروی‌های جدی نشان داد. هیچگونه نگرانی ایمنی دراین آزمایش مشاهده نشد (تأیید بی‌خطری مصرف دارد).

آبیزور، از جانب سازمان غذا و دارو FDA، عنوان داروی یتیم را دریافت کرد، چرا که این دارو به منظور استفاده در معالجه‌ی بیماری یا شرایطی نادر به‌کار می‌رود.
آبیزور، توسط شرکت Baxter  Healthcare Corporation،  تولید می‌شود.

Ref:Medical News Today 28 Oct.2014