هموفیلی نوعA یک ناهنجاری انعقادی/ ارثی وابسته به جنس (Sex-linked) است و از اختلال در ژن فاکتور انعقادیVIII ایجاد‌می‌شود که به‌طور‌عمده مردان را تحت‌تأثیر قرار می‌دهد. براساس اعلام مراکز جلوگیری و کنترل بیماری‌ها (CDC)، از هر5000 پسری که در آمریکا متولد می‌شود، یک نوزاد به این بیماری مبتلا است.
بیماران مبتلا به هموفیلی نوعA موارد مکرر خونروی‌های جدی را تجربه‌می‌کنند که اساساً در مفاصل هستند و درنتیجه مفاصل شدیداً آسیب می‌بینند.
سازمان غذا و دارو، Adynovate فاکتور ضدهموفیلی نوترکیب و پگلیه(Recombinant, Pegylated) را جهت استفاده در بزرگسالان و نوجوانان ۱۲ساله و بالاتر مبتلا به هموفیلی نوعA تأیید‌کرد. Adynovate به‌گونه‌ای تغییریافته (Modified) که زمان ماندگاری بیشتری در خون داشته و به این ترتیب زمانی که برای کاهش خونروی استفاده می‌شود در مقایسه با عامل ضدهموفیلی قبلی، به دفعات تزریق کمتری نیاز دارد.
Adynovate برای درمان و کنترل دوره‌های خونروی براساس تقاضا (در‌صورت لزوم) (On-demand) و برای کاهش تعداد دفعات خونروی[پیشگیری دارویی(Prophylaxis)] در بیماران مبتلا به هموفیلی نوعA تأیید شده‌است. Adynovate حاوی مولکول کامل فاکتور انعقادیVIII (که از قدیم به‌عنوان فاکتور ضدهموفیلی شناخته می‌شود) می‌‌باشد که به‌مولکول‌های دیگری تحت‌عنوان پلی‌اتیلن گلیکول متصل‌شده (پگیله‌شده) (PEGylated) و این اتصال باعث‌می‌شود تا این محصول مدت بیشتری در خون بیمار باقی‌بماند.
ایمنی و کارآیی Adynovate در آزمایش بالینی روی ۱۳۷ بیمار بزرگسال و نوجوانان ۱۲ساله و بالاتر انجام‌شد که در ارزیابی، شیوه‌ی درمانی متداول توصیه‌شده به‌روش پیشگیری دارویی (Preventative) با‌شیوه‌ی درمانی مبتنی‌بر تقاضا (On-demand) مقایسه‌می‌شد. این آزمایش نشان‌داد که Adynovate در کاهش دفعات خونروی درطی مراقبت‌های معمول مؤثر بوده و علاوه‌براین Adynovate در کنترل و درمان خونروی در هر‌بار خونروی نیز مؤثر بود. درطی این آزمایش، در ارتباط با ایمنی این دارو هیچ موردی مشاهده نشد.
ثبت نظر