برخلاف بسیاری‌از درمان‌های سرطان که برای تمام بیماران یکسان هستند، درمان‌هایCAR-T باحذف سلول‌هایT بیمار انجام می‌شوند و به‌صورت ژنتیکی آنها را تغییر‌می‌دهند تا به اهداف خاصی که روی سلول‌های سرطانی بیمار بیان‌شده‌است دست‌یافته و سپس سلول‌ها را از‌میان‌می‌برند. هنگامی‌که سلول‌هایT در تماس باهدف مربوطه قرارمی‌گیرند (به‌عنوان نمونه CD19 درتمامی موارد)، آنها درحالی به رشد خود ادامه می‌دهند ‌که تعدادی از مواد برنامه‌ریزی‌شده از‌جمله سیتوکین‌های التهابی را ایجادمی‌کنند که سلول‌های سرطانی را از‌بین‌می‌برند. کشتن هدف‌دار سلول‌های توموری توسط لنفوسیت‌ها اولین‌بار به واسطه اثر پیوند علیه سرطان‌خون در پیوند مغزاستخوان پیشنهادشد، اما این اثر و تزریق سلول‌هایT به‌طور‌کلی هیچ تأثیری بر بدخیمی‌های تومورهای جامد و یا بیشتر سرطان‌های هماتولوژیک ندارد. نوآوری مبتنی‌بر CAR-T شامل بهره‌برداری از ویژگی‌های تشخیص آنتی‌بادی، آنتی‌ژن تومور و سپس مهندسی سلول‌هایCAR-T برای داشتن بخش آنتی‌بادی مرتبط باگیرنده سلول‌T است. بنابراین، «داروی زنده» (Living drug) که به بیمار تزریق می‌شود، سلول‌هایT خود بیمار می‌باشد که برای بیان گیرنده‌ای تغییریافته‌ که برای آنتی‌ژن هدف در تومورخاص است.

به‌رغم دانش چشمگیر در این زمینه، این درمان ممکن‌است اثرات جانبی قابل‌توجهی نیز داشته‌باشد. این دارو (Tisagenlecleucel) هشدار جعبه‌ای(Boxed warning) درمورد گرایش آن در ایجاد سندرم آزادسازی سیتوکین دارد. بیماری‌ممکن‌است فقط از تب بالا برای چند روز تا افت فشارخون، نارسایی چند ارگان‌بدن و حتی مرگ متغیرباشد که تقریبا در نیمی‌از بیماران در بررسی تأیید محوری (Pivotal Approval Study) رخ‌می‌دهد. سردرگمی، بی‌حالی، نشانه‌هایی مانند سکته‌مغزی و کما نیز رخ‌می‌دهند. درمان‌هایCAR-T در از‌بین‌بردن هرسلولی چه‌طبیعی یا سرطانی که هدف را نشان‌می‌دهند مؤثر است، بنابراین آسیب به سلول‌ها و بافت‌های طبیعی و اثرات سمی درازمدت و احتمال دائمی آن ممکن‌است شدید باشد. همچنین روند استخراج سلول‌هایT بیمار از بدن، ترمیم آنها و بازگرداندن سلول‌به‌بیمار از‌لحاظ فنی دشوار است. براین‌اساس، برای آینده قابل‌پیش‌بینی، این نوع درمان جدید تنها در مؤسساتی که دارای توانایی‌های بالینی بالقوه و تجربه پیوند سلول‌های هماتوپوتیک هستند موجود خواهدبود.

قیمت این درمان باید به‌خاطر سپرده‌شود، زیرا پیش‌بینی‌های درآمد در زمان آینده برای یک شرکت‌دارویی، بخشی‌از توانایی تولید میلیون‌ها دلار درآمد است؛ حتی زمانی‌که تعداد کمی‌از بیماران از درمان‌های جدید بهره‌مند می‌شوند. Novartis گزارش می‌دهد که حدود ۶۰۰ بیمار در هر سال می‌توانند از Tisagenlecleucel (برای نمایش اخیراً تأیید‌شده آن) استفاده‌کنند. پیشنهاد ۱۲میلیارد دلاری گیلد برای خرید کایت‌فارما، شرکتی که تمرکز آن در پیشبرد درمان CAR-T است، نشان دهنده انتظاراتی می‌باشد که این درمان‌ها حتی اگر بیماران کمی از‌آن استفاده‌نمایند ایجاد‌می‌کنند.

مؤسسه بررسی‌های بالینی و اقتصادی(ICER) درحال برنامه‌ریزی برای ارزیابی مقرون‌ به‌صرفه‌ بودنCAR-T در اوایل سال۲۰۱۸ است که برآوردی از مناسب بودن قیمت این درمان نسبت به مزایای بالینی ارائه می‌دهد. اما بررسی ICER، درست مانند بررسی فرضی و اخیر این محصولات از موسسه ملی مراقبت‌های بهداشتی و درمانی بریتانیا (NICE) به‌شدت به هزینه‌های درمان آن بستگی دارد. این امر به‌این‌دلیل ‌است که مقرون به صرفه‌بودن روزافزون که هر دو سازمان بر اندازه‌گیری آن تمرکز دارند، هم درنتیجه تغییرات در بهره سلامتی مرتبط با درمان جدیدتر (درمقایسه با درمان موجود) و هم تفاوت درهزینه‌های درمان است. این محاسبه ناخوشایند بدین‌معنی است که درمان بسیار گران‌قیمت، ممکن‌است تقریباً به‌طور روزافزونی کاملاً مقرون به‌صرفه باشد زیرا هزینه مرتبط با درمان موجود بسیار زیاد است. دراین‌حالت، یک درمان مقایسه‌ای مشخص، Blinatumomab Amgen خواهد بود که ۱۷۸۰۰۰دلار برای دوره درمانی معمول ۶هفته نیز خارج از محدوده نرمال درمان‌سرطان قراردارد. بنابراین، مقایسه با گزینه‌هایی گران‌قیمت ممکن‌است گمراه‌کننده باشد (این همان‌سازوکاری‌است که باعث‌می‌شود BMW مانند یک معامله به‌نظربرسد، درحالی‌که تنها خودروی دیگر در بازار،فرّاری است).

قیمت ۴۷۵۰۰۰ دلار برای یک درمان با Tisagenlecleucel دشوار است، زیرا درمان‌های پرهزینه سرطان معمولاً هزینه‌ای بین ۱۰/۰۰۰‌ تا ۲۰/۰۰۰ دلار درهر‌ماه دارند و قیمت‌هایی هستند که قبلاً نسبت‌به مزایای ارائه‌شده درچند دهه قبل برای بیماران افزایش‌یافته‌اند.

با‌این‌حال برای هزینه۴۷۵۰۰۰ دلاری Tisagenlecleucel، میزان پاسخ دهی به میزان قابل‌توجهی و درحدود ۸۰درصد است که از این میزان عودبیماری ۲۵درصد‌از بیماران طی ۶ماه بازگردانده می‌شود و ۸۰ درصد از آنها ۱سال زنده‌می‌مانند. درحالی‌که درمان‌های دیگر به این نوع از نتایج دست‌نمی‌یابند.

علاوه‌بر‌این، قیمت۴۷۵۰۰۰دلاری به‌طور قابل‌ملاحظه‌ای هزینه کل بیماران را کاهش‌می‌دهد. زمانی‌که سمّیت‌های گران‌قیمت مثل سندرم انتشار سیتوکین فراوان هستند و درمان‌های پیش‌از‌تزریق و پس‌از‌تزریق به‌طور‌مرتب مورد‌نیاز هستند، این استدلال که این موضوع برای جمعیت محدودی است (این بیماری نادری دربین تمام کودکان است) و بنابراین تأثیر کلی بر هزینه‌های مراقبت‌های بهداشتی قابل‌ کنترل خواهد بود ممکن‌است امروز درست‌باشد، اما ممکن‌است درآینده باتوجه به تعداد زیاد تومور که CAR-TS به‌طور بالقوه‌ای استفاده می‌کند خیلی زیاد باشد. بررسی‌ها نه‌تنها روی لنفوم، بلکه روی تومورهای جامد شامل سرطان ریه، پروستات، پانکراس، پستان و کولون با درجه‌های موفقیت متغیر درحال انجام است. اگر CAR-T‌ها در بهبود نتایج بیماران با این شرایط موفق باشند، ممکن‌است مزایای بهداشتی قابل‌توجه داشته‌باشد، اما هزینه‌های مالی بیماران و سیستم مراقبت‌های بهداشتی ممکن‌است بسیار زیاد شود.

باوجود اینکه چالش‌های علمی و قیمت‌گذاری درحال تکامل هستند، کلاهبرداری حول CAR-T نیز می‌تواند کاربرد عقلانی (Rational use) آن را در عمل‌بالینی تضعیف‌کند. پیشرفت در آنکولوژی، همانند بسیاری از بیماری‌های دیگر، بتدریج و سخت است. با این‌حال، درمان‌های جدید اغلب به‌صورت معجزه‌آسا و هیجان‌انگیز برای عموم جامعه معرفی می‌گردند. درمان‌هایCAR-T به‌دلیل علم چشم‌گیر، ممکن‌است به احتمال زیاد درشرایطی توصیف‌شوند که در بیان فواید درمقابل معایب آن بیش‌از‌حد اغراق‌کنند. متخصصان بهداشت باید تلاش‌ کنند تا به‌طور مداوم توضیح‌دهند که این رویکرد درمانی همراه با سمیّت شدید و مورد انتظار می‌باشد. هنگامی‌که بیماران تحت‌مشاوره قرارمی‌گیرند، پزشکان باید تغییرات گسترده‌ در نتایج (از سمیت شدید و گاهی اوقات مرگ) را برای افرادی توضیح‌دهند که بهبودی‌های درازمدت دارند. اصطلاح «درمان» که اغلب در رسانه‌ها وجود دارد، باید از هر مکالمۀ جدی مورد CAR-T حذف گردد و به‌جای آن بحث‌هایی جایگزین‌شوند که بر نکته‌ای تمرکز دارند که امروزه پتانسیل آنها شناخته‌ می‌شود. دلیل این‌امر در آن است که اصطلاح درمان به ‌برخی‌از بیماران اشاره‌می‌کند که تزریق انحصاری این درمان شناخته‌شده علمی و مبتنی بر ژنتیک ابتدا بیماری آنها را از‌بین‌می‌برد و سپس امید به زندگی آنها را به حالت طبیعی بازمی‌گرداند. شاید روزی داده‌ها از چنین امیدی حمایت‌کنند؛ تاکنون داده‌های موجود برای چنین ادعایی خیلی بیشتر‌از درمان CAR-T ناکافی هستند و وعده زیاد و بالایی را به‌بهای‌ گزاف در‌مقابل این دارو می‌دهند.