داروی Repatha دومین داروی تأییدشده در گروه دارویی جدید بهنام «مهارکنندههایPCSK9» میباشد که توسط ادارهی غذا و داروی آمریکا (FDA) در درمان کلسترول بالا مورد تأیید قرارگرفتهاست.
Repatha که نام ژنریک داروی Evolocumab است، داروی تزریقی جهت درمان کلسترول بالا در بیمارانی میباشد که توانایی کنترل کلسترول با چگالی کم (LDL-C) را با درمانهای رایج ندارند.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) کاربرد این دارو در ترکیب با (علاوهبر)رژیمغذایی سالم و استاتین درمانی در حداکثر دوز قابل تحمل را برای بزرگسالان مبتلا به هایپرکلسترولمیای فامیلی هتروزیگوت(HeFH)، هایپرکلسترولمیای فامیلی هموزیگوت (HoFH) و یا مبتلایان به بیماریهای آترواسکلروتیک قلبوعروق مانند حملهی قلبی یا سکتهی مغزی که نیازمند کاهش بیشتر LDL-C هستند، تأیید کرده است.
بیماریهای ارثیHeFH و HoFH موجب ایجاد میزان بالایی از LDL-C میشوند. سطح بالای LDL-C در خون، با بیماریهای قلبیعروقی و یا قلبی مرتبط است.
براساس آمار مراکز کنترل و پیشگیری بیماری (CDC)، هرساله درحدود ۷۳۵۰۰۰ آمریکایی دچار حملهی قلبی میشوند. بیماری قلبی علت اصلی مرگومیر مردان و زنان در آمریکا بوده و بیماری عروق کرونر قلب (CAD) رایجترین نوع بیماری قلبی است که در هرسال موجب مرگ بیشاز ۳۷۰.۰۰۰ تَن در آمریکا میگردد.
اثربخشی و ایمنی داروی Repatha در چندین آزمایش مورد بررسی قرارگرفته است؛ یکیاز این آزمایشها یک آزمایش ۵۲ هفتهای کنترل شده با دارونما و ۸ آزمایش دیگر، آزمایشهای ۱۲هفتهای کنترلشده با دارونما بودند. دو آزمایش بهصورت اختصاصی با استفاده از افراد مبتلا به HeFH انجام شد و یک آزمایش با شرکتکنندگان مبتلا به HoFH صورت گرفت. درمقایسه با دارونما، افرادیکه داروی Repatha را مصرف کرده بودند، بهطور متوسط دارای کاهشی درحدود۶۰ درصد در میزان LDL-C شدند.
داروی Repatha یک آنتیبادی مونوکلونال است که فعالیت PCSK9 (کانورتاز پیش پروتئین سوبتیلیزین/ککسین نوع۹) را مهارمیکند.
PCSK9 پروتئینی است که نقش مهمی در تعدیل سطح پلاسمایی LDL-C دارد. ازطریق پیشبرد تخریب گیرندهی لیپوپروتئین با چگالی کم (LDLR) در هپاتوسیتها، PCSK9 غلظت LDLRs روی سطح سلولهای کبدی را کاهشمیدهد و درنتیجه موجب افزایش سطح LDL-C سرم میشود.
داروی Repatha موجب توقف PCSK9 از طریق کاهش غلظت LDLR میشودکه منجر به کاهش در LDL-C خون میگردد.
داروی Repatha دراین دستهی جدید دارویی، گزینهی درمانی دیگری برای بیماران مبتلا به HeFH و یا مبتلایان به بیماریهای قلبوعروق میباشد که قادر به کاهش کافی LDL-C با استاتینها نیستند. بیماریهای قلبوعروق یک تهدید جدی برای سلامت انسان بوده و FDA متعهد به تسهیل توسعه و تأیید دارویهای مؤثر و ایمن برای رسیدگی به این مشکل مهم سلامت عمومی است.
آزمایش ارزیابی (Trial) اثر افزودن داروی Repatha به استاتین درمانی برای کاهش خطر بیماریهای قلبوعروق،درحالحاضر درحال انجام است.
*PCSK9: Proprotein Convortase Subtilisin/kexin Type9
